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MINERVA PNEUMOLOGICA

Rivista sulle Malattie dell’Apparato Respiratorio


Official Journal of the Italian Society of Thoracic Endoscopy
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REVIEW  NOVITÀ NELLA MEDICINA RESPIRATORIA NEL 2010 - PARTE II


Minerva Pneumologica 2010 Giugno;49(2):253-8

lingua: Inglese

Cystic fibrosis update

Anselmo M. A. 1, Lands L. C. 2

1 Division of Respiratory Medicine, Alberta Children’s Hospital, Calgary, Alberta, Canada;
2 Division of Respiratory Medicine, Montreal Children’s Hospital, Montreal, Quebec, Canada


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La sopravvivenza media dei pazienti affetti da fibrosi cistica (cystic fibrosis, CF) continua ad aumentare e l’età media della popolazione affetta corrisponde ai primi anni dell’età adulta. I trattamenti sono in evoluzione. Le terapie convenzionali, come l’uso cronico di macrolidi, sono stati estesi per includere altri potenziali pazienti. Questo successo ha portato a nuove sfide al nostro approccio clinico, includendo la CF correlata alla malattia ossea. Sebbene il meccanismo di osteopenia sia multifattoriale, il trattamento può consistere in un semplice cambiamento nelle attività quotidiane e nella dieta. Mentre si accumulano successi per i nostri pazienti, la cura rimane elusiva. Fin’ora, abbiamo trattato gli effetti della disfunzione della proteina regolatoria della conduttanza transmembrana (cystic fibrosis transmembrane regulator, CFTR) senza indagare sulla patofisiologia della fibrosi cistica. Sono state progettate nuove terapie adattate ad aumentare la funzione dei canali del cloro non-CFTR, ad incrementare la produzione di canali CFTR o della percentuale di proteine nascenti che raggiungano la superficie cellulare. Questa terapia fatta su misura può essere classificata come imperfetta ed essere utilizzata allo scopo di elogiarla. Questa rassegna prende nota di specifici progressi recenti nella terapia adattata mentre ci rimanda alle semplici cose che possiamo fare con la dieta e l’esercizio.

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